Miltenyi Bioindustry는 렌티바이러스의 유전자 전달 및 발현 기술의 잠재성 활용에 중점을 두고 있습니다. 수십 년간의 경험(현재에는 Miltenyi Biotec의 일부가 된, Lentigen Technology Inc.의 역사를 포함하여)과 확장 가능한 렌티바이러스 벡터(LVV) 플랫폼을 통해 Miltenyi Bioindustry는 다양한 CGT 응용 분야를 가능하게 하는 주요 소재를 제공하고 있습니다. 저희의 플랫폼은 공정 개발을 최소화하면서도 신속하고 일관된 생산을 가능하게 하며, 이는 긴급히 필요한 치료제가 다양한 치료 프로그램에 근접할 수 있도록 지원합니다.
LVVs는 포유류 세포의 유전자 변형을 용이하게 하는 유전자 전달 도구입니다. LVV가 세포 내부로 유입되면, 숙주 세포의 유전체에 통합되며, 관심 유전자(Gene of Interest, GoI)의 안정적이며, 장기적인 발현을 유도합니다. 다른 대안적 벡터 시스템들과는 달리, LVV는 분열 중인 세포와 비분열 세포 모두에 높은 효율로 형질도입을 가능케 하기 때문에 여러 관심 세포들의 형질도입에 사용되는 도구입니다.
분자 클로닝 단계부터 대규모의 제조 및 최종 배치 출하에 이르기까지, 저희 플랫폼 공정은 일관된 품질을 유지하면서 유연성과 확장성이 제공될 수 있도록 설계되었습니다. 모든 것은 플라스미드 설계에서부터 시작되며, 이는 높은 LVV 역가 수율(High LVV titer yields)을 가진 견고한 제조 공정과 개발 중인 형질 도입 CGT 제품의 치료적 기능 사이의 균형을 유지하는데 중요합니다. 부유 배양에 적응되고 잘 특성화된 패키징 세포주와 결합된 이 공정은 4 L 데모 배치에서 상업적 바이오리액터 규모의 제조로 쉬우면서도 직접적으로 전환될 수 있도록 합니다. 새로 형성된 LVV 입자가 배지로 분비되면, 비정제형 원료 물질(Crude material)은 수확되어, 여러 후속 처리 단계를 거쳐 적절한 제품 순도와 품질을 보장하기 위해 정제 됩니다. 마지막으로 정제된 LVV 물질은 산업 표준 품질 관리 시험(Industry-standard QC test) 및 특성 분석을 거쳐 공식적인 품질 관리 결과 및 출하로 이어집니다.
저희는 최소한의 공정 개발로 빠르고 일관된 벡터 생산을 위한 확장 가능한 LVV 플랫폼을 개발했습니다. 수십 년의 경험과 재현 가능한 공정 데이터를 바탕으로 가장 작은 파일럿 규모에서 얻은 결과를 사용하여 대규모 GMP 제조 결과를 예측함으로써 공정 개발 노력을 줄이고 있습니다. 이 플랫폼은 저희의 독자적인 3 세대 자기 불활성화(3rd generation self-inactivating, SIN) 벡터 시스템을 기반으로 하며, 보다 견고하게 임상으로의 전환 경험이 제공될 수 있도록 설계되었습니다.
